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2015年第三季度令人期待的新藥

來源:新康界 作者:金伊 2015-7-15

摘要: 一、溶酶體酸脂肪酶缺乏癥新藥SebelipasealfaSebelipase alfa由Synageva公司研發,是一種重組溶酶體酸性脂酶,用于治療罕見的常染色體隱性遺傳性疾病—溶酶體酸脂肪酶缺乏癥(又稱Wolman病),2015年第三季度有望通過美國FDA批準上市。溶酶體酸性脂酶存在于體內各種細胞內的溶酶體中,其功能主要為水解溶酶體中的膽......


一、溶酶體酸脂肪酶缺乏癥新藥Sebelipasealfa

Sebelipase alfa由Synageva公司研發,是一種重組溶酶體酸性脂酶,用于治療罕見的常染色體隱性遺傳性疾病—溶酶體酸脂肪酶缺乏癥(又稱Wolman病),2015年第三季度有望通過美國FDA批準上市。溶酶體酸性脂酶存在于體內各種細胞內的溶酶體中,其功能主要為水解溶酶體中的膽固醇酯( 膽固醇在體內的存儲形式)和三酰甘油,其代謝產物為膽固醇、一酰甘油、二酰甘油和游離脂肪酸,這些代謝產物轉至胞漿后參與再酯化、儲積、膜構造、激素合成、膽酸合成和供能等各種生理活動。如溶酶體酸性脂酶缺乏,大量的膽固醇酯和三酰甘油不能被正常水解,從而沉積在細胞內,以網狀內皮系統、小腸黏膜及腎上腺皮質病變最為顯著,大量的親脂性脂肪沉積在腎上腺皮質導致皮質壞死和鈣化。

Sebelipase alfa一項名為ARISE study的Ⅲ期臨床試驗結果顯示,溶酶體酸脂肪酶缺乏癥患者使用Sebelipasealfa后,主要結局指標丙氨酸轉氨酶水平正常化,次要結局指標甘油三酯水平顯著減少。由于目前該適應癥沒有競爭對手,因此預計2015年9月FDA將審批該藥上市。

二、黑色素瘤新藥Cobimetinib

Cobimetinib為羅氏公司研發的黑色素瘤新藥,是一種MEK抑制劑,有望在2015年8月通過FDA批準上市。一項名為coBRIMstudy的 III期臨床試驗結果顯示,Cobimetinib與羅氏旗下的BRAF抑制劑Vemurafenib(2011年被FDA批準上市)聯用治療黑色素瘤取得了積極的治療效果。在這項研究中,共納入495例未接受過 BRAF抑制劑治療的黑色素瘤患者,與單獨使用BRAF抑制劑Vemurafenib相比,Cobimetinib與Vemurafenib聯用患者無進展生存期顯著增加 (9.9個月vs6.2個月)。如果Cobimetinib能順利通過FDA審批上市,那么Cobimetinib+Vemurafenib的藥物組合將進一步鞏固加強羅氏在BRAFV600-突變型黑色素瘤市場中的地位。2014年諾華公司研發的BRAFV600-突變型黑色素瘤新藥組合Trametinib+Dabrafenib通過美國FDA審批上市,如果Cobimetinib能順利上市也將為BRAFV600-突變型黑色素瘤提供了一個新的用藥選擇。

三、輕度/前期阿爾茨海默病單克隆抗體Aducanumab

Aducanumab是Biogen公司研發的β淀粉樣蛋白特異性單克隆抗體,Biogen公司在2015年3月發布了Aducanumab的部分Ib期臨床試驗結果。該項Ib期臨床試驗共納入了166名患者輕度/前期的阿爾茨海默病,給予Aducanumab (3 mg/kg、6 mg/kg,10mg/kg)與安慰劑對照,兩個主要結局指標為the Mini Mental State Exam (MMSE) 和 the Clinical Dementia Rating Sum of Boxes。臨床結果顯示Aducanumab 10mg/kg組兩個主要結局指標顯著改善,Aducanumab 3mg/kg組MMSE顯著改善,正電子發射斷層掃描顯示患者大腦中的淀粉樣蛋白斑塊顯著減少。由于該項臨床試驗每組僅納入30例患者,臨床試驗結果是否存在劑量依賴性,還要看2015年7月在Biogen公司將發布的6 mg/kg組的治療結果。同時Biogen公司宣布他們將越過II期臨床試驗,在2015年下半年直接開展Aducanumab的III期臨床試驗。



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