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長征醫院自主產權新藥有望破解多囊腎治療難題

來源:文匯報 作者: 2008-8-16

摘要: 這發生在多年前的一幕,讓二軍大附屬長征醫院腎內科主任梅長林教授一直難以釋懷。就因為患者的痛苦遭遇,梅長林教授和他的課題組決定將目標鎖定多囊腎病,并最終研制出具有我國自主知識產權的新型PParγ激動劑,“如果一切順利的話,將申請開展臨床研究。而這有望成為國際上第一個用于多囊腎治療的藥物。建立一體化治療方......


        在一次“多囊腎病健康教育”現場,一位60歲上下的老人突然疾步走到醫生面前,長跪不起,老淚縱橫。原來,老人家的女兒不久前在體檢中發現患有多囊腎病,女婿檢索資料后發現,該病是“不治之癥”,而且會遺傳給下一代,便提出離婚。這發生在多年前的一幕,讓二軍大附屬長征醫院腎內科主任梅長林教授一直難以釋懷。就因為患者的痛苦遭遇,梅長林教授和他的課題組決定將目標鎖定多囊腎病,并最終研制出具有我國自主知識產權的新型PParγ激動劑,“如果一切順利的話,將申請開展臨床研究。而這有望成為國際上第一個用于多囊腎治療的藥物!”

        

成功實現早期診斷

        

        梅長林告訴記者,腎臟上一個個看似不斷長大的液性囊泡,實在害人不淺。它不僅最終損害腎臟的結構和功能,還可累及肝臟、胰腺、卵巢、脈絡叢,也可引起顱內動脈瘤、結腸憩室、二尖瓣脫垂等。

        

        與其他人種相比,因基因組多態性的不同,我國漢族人種基因序列存在自身的特點,其多囊腎病基因的突變也同樣存在自身的規律。

        

        梅長林教授領銜的課題組在國家“863”項目、國家自然科學基金等7項基金資助下,歷經八年艱苦努力,首次建立適合漢族人多囊腎基因突變的檢測體系,分別檢測出17種基因突變,其中14種為國內外首次報道。

        

        此外,課題組在國內率先進行多囊腎病基因產前和癥狀前診斷,在母親懷孕僅16周時通過檢測臍帶血,得知胎兒是否攜帶致病基因,從而成功地實現了通過中止妊娠有效阻斷疾病遺傳的目的。

        

建立一體化治療方案

        

        盡管國內外尚無徹底降服多囊腎病的良方,但是課題組將治療方案的目標調整為“延緩疾病進程”。不懈努力之后,課題組終于建立起了包括控制血壓、囊腫穿刺注射硬化劑、囊腫去頂減壓等措施在內的“一體化治療”方案。

        

        課題組首次發現,中藥黨參棱莪方、他汀類藥物以及維甲酸可通過抑制多囊腎病囊腫襯里上皮細胞的增殖,或降低囊腫襯里上皮細胞表達生長因子,誘導細胞凋亡,從而對多囊腎病具有一定的治療作用。這個發現很快在臨床實踐中得到驗證。該院多囊腎病專病門診對116個家系287名多囊腎病患者的隨訪證實,通過阻斷腎素——血管緊張素系統,可有效控制血壓,延緩多囊腎病腎衰竭進展。而對32例接受腹腔鏡囊腫去頂減壓術的長期隨訪發現,術后兩周患者腎功能指標、血壓、腰腹疼痛程度均較術前明顯下降,降壓藥用量及種類較術前減少。

        

已經申請了國家專利

        

        為研究出具有自主知識產權的治療藥物和治療方法,梅長林帶領的課題組在國內外首次建立人多囊腎病囊腫襯里上皮細胞系,搭建起深入研究多囊腎病的技術平臺,成功制備了多囊蛋白-1的胞外段單克隆抗體。

        

        據此,長征醫院腎臟科與中國科學院上海藥物所合作,合成并篩選出了具有我國自主知識產權的新型PParγ激動劑,目前已申請了國家專利。而同步進行的動物試驗,2—3個月內便可獲得最終結果。

        

        目前,由該課題組研發的診療技術已在全國32家醫療單位得到推廣應用,并取得良好效果。


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