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FDA批準治療脊肌萎縮癥的第一例藥物

來源:轉載 作者: 2016-12-26

摘要: 今天,美國食品和藥物管理局批準一例藥物Spinraza(nusinersen),是第一個藥物批準治療兒童和成人脊肌萎縮癥(SMA),一種罕見的,常常致命的,影響肌肉力量和運動的遺傳疾病。 “長期以來,需要治療脊髓性肌萎縮,嬰兒死亡的最常見的遺傳原因,以及可以影響人們生命在任何階段的疾病,”FDA藥物評價和研究中心神經......


    今天,美國食品和藥物管理局批準一例藥物Spinraza(nusinersen),是第一個藥物批準治療兒童和成人脊肌萎縮癥(SMA),一種罕見的,常常致命的,影響肌肉力量和運動的遺傳疾病。 Spinraza是注射到圍繞脊髓的液體中的注射劑。


    “長期以來,需要治療脊髓性肌萎縮,嬰兒死亡的最常見的遺傳原因,以及可以影響人們生命在任何階段的疾病,”FDA藥物評價和研究中心神經病學產品部門的Billy Dunn博士說,“我們建議贊助商提前分析研究結果,FDA將致力于幫助開發和批準安全有效的罕見疾病藥物,我們努力迅速審查這項申請;第一個批準的治療這種衰弱的疾病,沒有這個更令我們感到更高興的事了。


    SMA是一種遺傳性疾病,由于失去控制運動的下運動神經元而引起虛弱和肌肉萎縮。發病年齡、癥狀和進展速率具有廣泛的變異性。 Spinraza被批準用于更大范圍的脊髓性肌萎縮癥患者​​。


    在開發過程中,FDA與贊助商密切合作,幫助設計和實施該批準所依據的分析。 Spinraza的療效在臨床試驗中得到證明,在121名患有SMA的的嬰兒患者中,其在6個月齡之前被診斷并且在他們第一次服用劑量時小于7個月大。患者隨機接受Spinraza注射到脊髓周圍的液體中,或進行無藥物注射(皮膚刺)的模擬程序。與接受模擬程序的患者相比,接受Spinraza的患者數量增加了兩倍。該試驗評估了患者得到運動里程碑式改善的百分比,例如頭部控制,坐姿,仰臥位置,滾動,爬行,站立和行走的能力。


    FDA要求申辦者進行中期分析,作為盡早評估研究結果的一種方法; 121例患者中有82例有資格進行這項分析。40%的患者用Spinraza藥物治療的在研究中定義的運動里程碑中獲得改善,而對照患者卻沒有。


    對癥狀患者進行額外的開放標簽不受控制的臨床研究,所述癥狀患者在第一劑量的時候從30天到15歲,以及在第一劑量時從8天到42天的年齡范圍內的癥狀前患者。這些研究缺乏對照組,因此比對照研究更難以解釋,但是發現在對照臨床試驗中在嬰兒發病患者中表現出的臨床效果顯得普遍更有支持性。


    在Spinraza臨床試驗中,發現患者最常見的副作用是上呼吸道感染,下呼吸道感染和便秘。警告和注意事項包括低血小板計數和對腎臟的毒性(腎毒性)。毒性是在動物研究中觀察到神經系統的毒性(神經毒性)。


    FDA授予此應用程序快速定名和優先審查。該藥物還接受孤兒藥物定名,FDA并提供激勵,以協助和鼓勵稀有疾病的藥物開發。


    贊助者正在接受罕見的兒科疾病優先審查憑證,旨在鼓勵開發用于預防和治療罕見兒科疾病的新藥物和生物制劑。優惠券可以在稍后的時間由贊助商兌換,以接收對于不同產品的后續營銷應用的優先審查。這是FDA自方案開始以來發布的第八個罕見的兒科疾病優先審查憑證。(中國醫藥123網)



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