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FDA批準Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥兒科患者和成人患者的治療

來源:轉載 作者: 2016-12-27

摘要: 據相關報道,目前中國國內脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者人數大約3-5萬人。 由百健(Biogen)與Ionis制藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物Spinraza(nusinersen)近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒科患者和成人患者的治療。Spinraza是一種反義寡核苷......


    據相關報道,目前中國國內脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者人數大約3-5萬人。

    由百健(Biogen)與Ionis制藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物Spinraza(nusinersen)近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒科患者和成人患者的治療。Spinraza是一種反義寡核苷酸(ASO),旨在改變SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的生產;在臨床研究中,Spinraza治療顯著提高了SMA患者的運動機能。此次批準,使Spinraza成為全球首個也是唯一一個獲批治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。百健已計劃在一周內將Spinraza推向美國市場。

    值得一提的是,FDA自收到Spinraza監管文件之后的3個月內便加速批準Spinraza,突顯了該領域迫切的嚴重未滿足的巨大醫療需求。在美國和歐盟,Spinraza均被授予孤兒藥地位;在美國,Spinraza還獲得了快車道地位和優先審查資格;在歐盟也收獲了加速審批資格。

    SMA是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病,該病屬于基因缺陷導致的常染色體隱性遺傳病,對患者周身上下的肌肉都會造成侵害,患者主要表現為全身肌肉萎縮無力,身體逐漸喪失各種運動功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手,該病是一種相對常見的“罕見病”,在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000。

    Spinraza的獲批,是基于多個臨床研究的積極數據,這些研究涉及超過170例SMA患者。在嬰幼兒期發病的SMA患者中開展的一項臨床研究ENDEAR的數據顯示,與未接受治療的患者相比,接受Spinraza治療的患者在運動機能方面表現出統計學意義的顯著改善,并且有顯著更高的患者存活率。該研究中,Spinraza表現出良好的安全性。

    今年11月,百健和Ionis公布了在晚發型SMA患者中開展的III期臨床研究CHERISH的數據。該研究為期15個月,納入了126例非臥床的晚發型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者,這些患者的癥狀和體征超過6個月,年齡在2-12歲之間。該研究顯示,患者接受Spinraza治療15個月后,Hammersmith運動功能評分量表(HFMSE)平均提高4.0分,而未接受治療的患者平均降低1.9分,數據具有統計學顯著差異,達到了研究的主要終點。在臨床治療中,HFMSE提高3分及以上被認為具有臨床意義。



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